Szanowni Państwo!
  
 W ostatnich miesiącach pojawiło się kilka propozycji prowadzenia badań klinicznych z nowymi lekami w leczeniu miastenii. W Centrum Neurologii Klinicznej w Krakowie prowadzimy i będziemy prowadzić badania kliniczne z tymi lekami. Uważam, że jest to przełomowy czas dla leczenia miastenii. Pozwolę sobie przygotować informację na temat badań klinicznych, a że jest to skomplikowany proces, pacjent powinien otrzymać pełną informację na temat badań. Ma być przeprowadzonych kilka badań z różnymi lekami, prowadzonych przez różne firmy farmaceutyczne. Mam nadzieję, że wszyscy pacjenci z miastenią, którzy będą chcieli brać udział w badaniu, będą mieli taką możliwość. Zaplanujmy parę „spotkań” w sieci, będę stopniowo pisać na następujące tematy:
 1.  Na czym polegają badania kliniczne – ważne informacje;
 2.  Jak działają przeciwciała  monoklonalne, w jakich chorobach już są stosowane, jakie jestbezpieczeństwo stosowania tych leków;
 3. Jakie badania są już przeprowadzane w Centrum Neurologii Klinicznej, jakie są wstępne wyniki tych badań w miastenii; 
 Otrzymają Państwo informacje i formularz zgody na badanie do zapoznania się w warunkach domowych. Pierwsza taka informacja będzie dostępna w tym tygodniu, ponieważ ośrodek nasz został już zakwalifikowany do rozpoczęcia badań.
 Oczekuję, że po zakończeniu moich wypowiedzi będę miała od Państwa pytania.
 Zapraszam osoby, które będą chciały uczestniczyć w badaniu klinicznym do wstępnego badania neurologicznego. Takie badanie neurologiczne będzie trwało około 1-1,5 godziny: będzie to wywiad, badanie neurologiczne, w tym badanie szczegółowe siły mięśniowej kończyn, ocena, na jakiej podstawie dokonano rozpoznania miastenii, szczegółowe dane dotyczące leczenia, data wprowadzenia poszczególnych leków, dawki stosowanych leków, ew. choroby współistniejące.
 Najlepszy kontakt to kontakt telefoniczny ze mną (602 394 559) lub kontakt e-mailowy (grazwolinska@gmail.com). Drogą e-mailową można przekazać dokumenty medyczne, ja wstępnie zapoznam się z nimi. Następnie umówimy się na wizytę – jest to wizyta bezpłatna w Centrum Neurologii Klinicznej w Krakowie, ul. Ariańska 7/3. 
 Mam ogromną nadzieję, że uda nam się wszystkim uczestniczyć w przełomowym leczeniu miastenii i to będzie wielki krok.
             09.11.2020                                                                                            Grażyna  Zwolińska
 
Punkt 1.
 Badanie lekowe, czyli badanie kliniczne, polega na ocenie skuteczności (poprawy stanu zdrowia) i bezpieczeństwa (objawów niepożądanych) nowego leku. Dana substancja jest wcześniej badana na preparatach tkankowych i zwierzętach, a także na zdrowych ochotnikach.
 Badanie lekowe, które ocenia korzystne i niekorzystne (objawy niepożądane = objawy uboczne) działanie nowego musi być przeprowadzone w ściśle określony sposób. Wyniki badań klinicznych są podstawą decyzji o rejestracji nowych leków.
 Udział w badaniu klinicznym jest dla chorego całkowicie bezpłatny. Wszystkie koszty badania lekarskiego, diagnostyki i leczenia oraz koszty dojazdu do ośrodka są pokrywane przez sponsora, czyli zlecającego przeprowadzenie badania lekowego.
 Udział w badaniu lekowym daje chorym określone możliwości poprawy stanu, ale niestety stwarza także zagrożenia. Każdy pacjent otrzymuje informację na temat danego leku, jest wymieniony każdy objaw niepożądany, który wystąpił w czasie wcześniejszych badań. Każdy badany przed kwalifikacją do badania klinicznego ma przeprowadzane szczegółowe badania z krwi i moczu, EKG.
 Zapraszamy do strony internetowej Centrum Neurologii Klinicznej, do zakładki „Badania Kliniczne”, a także można śledzić stronę „Badania z aktywną rekrutacją”.
 
Punkt 2.
 Przeciwciała monoklonalne zawdzięczają swoją nazwę specyficznemu pochodzeniu – są one produkowane przez jedną linię – jeden klon limfocytów B. Przeciwciało to białko szeroko stosowane w leczeniu chorób nowotworowych. Podaje się je w chorobach z autoagresji (choroby autoimmunologiczne), w tym wypadku są to tak zwane leki biologiczne, przeznaczone do leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów, tocznia układowego. W neurologii uzyskano dobre lub bardzo dobre wyniki leczenia w stwardnieniu rozsianym, w migrenie i miastenii.
 Przeciwciało monoklonalne jest dużą cząsteczką, która rozkłada się w żołądku, tak więc musi być podawana dożylnie, domięśniowo lub podskórnie. Przeciwciało działa przez 2, 4 lub więcej tygodni. Rozkładane jest przez wątrobę do aminokwasów, dzięki czemu produkty rozpadu nie mają działania toksycznego.
 Jest to terapia celowana na czynnik sprawczy, który powoduje dane schorzenie.
 
Punkt 3.
 W Centrum Neurologii Klinicznej są aktualnie prowadzone dwa badania, do których rekrutacja została zakończona:
  Firma Argenx – lek Efgartigimid.   Prowadziliśmy badanie II fazy, aktualnie jest kontynuowane badanie III  fazy w systemie otwartym tzn. wszyscy pacjenci otrzymują lek dożylnie. Są      wlewy co tydzień przez 3 tygodnie (wizyta 1, 2, 3, 4), następnie jest      przerwa, która wynosi 4 lub więcej tygodni w zależności od stanu pacjenta.  Poprawa jest wyraźna, nie obserwowaliśmy żadnych poważnych objawów  niepożądanych. Nieprawidłowości, które występowały to zmiany w obrazie  krwi, ale nie wymagały one leczenia i ustępowały. W tym badaniu po raz  pierwszy były kwalifikowane osoby, u których nie stwierdzono przeciwciał  anty-AChR i/lub anty-MuSK. Ponieważ w fazie otwartej pacjent i badacz  wiedzą, że podawany jest lek pacjenci reagują tak samo dobrze na prowadzone leczenie jak pacjenci z przeciwciałami. 
 2.      Firma Momenta Pharmaceuricalis – lek Nipocalimab. Badanie II fazy, aktualnie w fazie otwartej. Niestety zostało ono wstrzymane ze względu na pandemię. Jest obietnica, że badanie będzie kontynuowane po nowym roku. Lek podaje się dożylnie co dwa (z większą dawką) lub co cztery tygodnie (z mniejszą dawką), o częstości decyduje pacjent. Poprawy bardzo duże, objawy niepożądane także tylko w badaniach dodatkowych z krwi, bez znaczenia klinicznego.
 Firma zapowiada, że ze względu na bardzo dobre wyniki będzie prowadziła badanie III fazy.