Otwarte badania kliniczne – stan na 27.05.2022

Miejsce badań – Centrum Neurologii Klinicznej

ul. Ariańska 7/3  , Kraków, tel. 509 740 887, 12 426 92 80

  1. Badanie firmy F. Hoffmann-La Roche – lek Satralizumab     
  1. Tytuł – Randomizowane badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Satralizumabu u pacjentów z miastenią uogólnioną z fazą otwartą
  • Sponsor: F. Hoffmann -La Roche
  • Metodyka badania:

Pacjenci są przydzielani losowo do dwóch grup w proporcji 1:1,  pierwsza grupa otrzymuje lek, druga grupa placebo. Badanie ma dwa okresy: pierwszy okres – leczenia przez 24 tygodnie: pacjent otrzyma lek lub placebo w podskórnym wstrzyknięciu początkowo co dwa tygodnie (podanie 0, 1, 2), a później do 24 tygodnia co 4 tygodnie. Następnie wszyscy pacjenci przejdą do fazy otwartej, czyli wszyscy będą otrzymywali lek co 4 tygodnie przez następne 24 tygodni. 

  • Kryteria włączenia do badania.

Pacjent musi mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR lub anty-MuSK w badaniu przesiewowym.

  1. Firma Viela Bio  – lek Inebilizumab                                                                                                     
  1. Tytuł – Randomizowane badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Inebilizumabu u pacjentów z miastenią uogólnioną z fazą otwartą.
  • Sponsor: Viela Bio
  • Metodyka badania:
    • pacjenci są przydzielani losowo do dwóch grup w proporcji 1:1,        pierwsza grupa otrzymuje leki, druga grupa placebo
  • Badanie ma dwa okresy:

Pierwszy okres – leczenia: pacjent otrzyma lek lub placebo dożylnie w pierwszej dobie, następnie w 2 tygodniu, i w 26 tygodniu. Pacjenci mają kontrolne badania co cztery tygodnie do 52 tygodnia. Następnie wszyscy pacjenci przejdą do fazy otwartej czyli wszyscy będą otrzymywali lek.  

  • Kryteria włączenia do badania.

Pacjent musi mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR lub anty-MuSK oraz musi zażywać steryd oddzielnie lub w połączeniu z innymi lekami immunosupresyjnymi.

  1. Regeneron R3918-MG-2018  
  1. Tytuł – Randomizowane badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Pozelimab i Cemdisiran u pacjentów z miastenią uogólnioną z fazą otwartą.
  • Sponsor: Regeneron
  • Metodyka badania:
  1. pacjenci są przydzielani losowo do trzech grup: otrzymujących placebo, otrzymujących pozelimab i cemdisiran lub tylko cemdisiran w poproprcji 1:1:1
  • Badanie ma dwa okresy:

Pierwszy okres – leczenia przez 24 tygodnie (lek lub placebo) podskórnie. Następnie wszyscy pacjenci przejdą do fazy otwartej, czyli wszyscy będą otrzymywali lek co 4 tygodnie przez następne 24 tygodnie. 

  • Kryteria włączenia do badania.

Pacjent musi mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR, wykluczeni pacjenci z przeciwciałami MuSK.

  1. Badanie MOM-M281-011

1.Tytuł – Faza 3 wieloośrodkowe, randomizowane z grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Nipocalimab u pacjentów z miastenią uogólnioną.

2.Sponsor: Momenta Pharmaceuticals.

3.Metodyka badania:

  1. badanie planowane na około 160 pacjentów
    1. maksymalnie do 28 dni po badaniu przesiewowym randomizacja
    1. randomizacja 1:1

– grupa placebo – infuzja dożylna co dwa tygodnie (tydzień 0,2,4,6,8,10,12, 14,16,18,20,22)

– grupa z podawaniem leku Nipocalimab infuzja dożylna co dwa tygodnie (tygodnie jak wyżej)

– w tygodniach nieparzystych będzie kontakt telefoniczny

4.Badanie ma dwa okresy

Pierwszy okres – leczenia (24 tygodni): pacjent otrzyma lek lub placebo co dwa tygodnie – będzie w sumie 12 wlewów.

Drugi okres rozpocznie się w 24 tygodniu i będzie to przejście wszystkich pacjentów do okresu „otwartego”, gdzie wszyscy pacjenci będą otrzymywali lek.

5.Kryteria włączenia do badania. Pacjent ma mieć dodatnie przeciwciała anty-AChR lub anty-MuSK w badaniu przesiewowym. Jest 15% „pula” dla pacjentów seronegatywnych.